DEBRA UK тадқиқоти тиббиро оид ба таҳияи намудҳои гуногуни табобат барои МБ маблағгузорӣ мекунад.
Табобатҳои гуногун бо роҳҳои гуногун барои табобати сабабҳо ва / ё аломатҳо дар пӯст ё дар тамоми бадан кор мекунанд.
Мундариҷа:
Терапияи ген
Терапияи генӣ як роҳи табобати шароити генетикӣ тавассути ислоҳи хатогиҳои генҳои шахс, ки барои нишонаҳои онҳо масъуланд, мебошад. Ин аз табобати худи нишонаҳои инфиродӣ фарқ мекунад. Генҳо дорухатҳои сафедаҳое мебошанд, ки бадани мо аз онҳо сохта шудаанд. Онҳо метавонанд дар онҳо хатогиҳо дошта бошанд, ки ба истеҳсоли сафедаҳои корӣ монеъ мешаванд. Вақте ки ҷисми шахс метавонад сафедаҳои муайяни пӯстро тавлид накунад, ин боиси нишонаҳои БМ мегардад.
Терапияи ген чӣ гуна кор мекунад?
Терапияи генӣ равандҳои табиии вирусҳо ва бактерияҳоро барои эҷод кардани генҳои корӣ ва ҷойгир кардани онҳо ба ҳуҷайраҳое, ки ген нест ё шикастааст, истифода мебарад.
Ин метавонад ё тавассути гирифтани намунаи ҳуҷайраҳои шахс ба лаборатория анҷом дода шавад, то ислоҳи генетикӣ ва сипас баргардонидани онҳо (ин ном дорад) ранд) ё тавассути муолиҷаи шахс бевосита бо сӯзандору ё гел, ки гени кориро ба ҳуҷайраҳои бадани онҳо мегузорад, ки ба он ниёз доранд (ин ном дорад) дар вирус).
Гирифтани генҳои нав ба ҳуҷайраҳои мо метавонад душвор бошад, аммо вақте ки як гени нав ва дуруст ба ҳуҷайраҳои одам гузошта мешавад, онро ҳуҷайра метавонад барои оғоз кардани протеини гумшуда истифода барад.
Вирусҳо аксар вақт барои ҷойгир кардани генҳои нав ба ҳуҷайраҳо истифода мешаванд, зеро онҳо табиатан ин корро мекунанд. Терапияи ген вирусро бо бартараф кардани қобилияти такрории худ безарар мегардонад. Он вирусро бо иваз кардани генҳое, ки ба ҳуҷайраҳои мо мегузоранд, барои бемор кардани мо бо як гени наве, ки моро солим мегардонад, муфид мекунад. Роҳи дигари ворид кардани генҳо ба ҳуҷайраҳои мо пӯшонидани онҳо бо равған ё сафеда мебошад. Генҳо худ аз нури офтоб ва сафедаҳои табиатан пайдошуда, ки ферментҳо ном доранд, ба осонӣ нобуд карда мешаванд.
Ин видео аз Ҷамъияти амрикоии терапияи генҳо ва ҳуҷайраҳо табобати генро шарҳ медиҳад:
Системаи иммунии мо ба терапияи ген чӣ гуна муносибат мекунад?
Вирусҳои гуногун барои ҷойгир кардани генҳои калонтар ё хурдтар (рецептҳои сафедаи дарозтар ё кӯтоҳтар) ба ҳуҷайраҳои мо истифода мешаванд.
Ин вирусҳо тағир дода шудаанд, то онҳо моро бемор карда натавонанд, аммо мо шояд аллакай беморие дошта бошем, ки аз намуди вирусе, ки барои терапияи ген истифода мешавад, ба вуҷуд омадааст. Ин маънои онро дорад, ки мо метавонем бо истифода аз ин намуди вирус ба терапияи in vivo вокуниши иммунӣ дошта бошем. Мо инчунин метавонем аксуламали иммунӣ дошта бошем, агар дар вирус табобати ген такрор мешавад. Терапияи ген дар дохили бадани мо он қадар хуб кор намекунад, агар системаи иммунии мо вируси терапияи генро пеш аз он ки гени навро ба ҳуҷайраҳои мо интиқол диҳад, нест кунад.
Баъзан системаи иммунии мо ба протеини нав, дуруст, чунон ки гӯё он микроб аст, вокуниш нишон медиҳад. Тадқиқотчиён бояд тафтиш кунанд, ки терапияи генӣ аксуламали иммуниро ба вуҷуд намеорад.
Терапияи генӣ чанд вақт давом мекунад?
Баъзе намудҳои терапияи генӣ мақсад доранд, ки табобатҳои ягона бошанд, дар ҳоле ки дигарон барномаҳои такрориро талаб мекунанд.
Пӯст пайваста нав карда мешавад. Ҳуҷайраҳои кӯҳнаи пӯст мемиранд ва мепошанд ва ҳуҷайраҳои нав иваз мекунанд. Ҳуҷайраҳои нав аз амиқтар дар пӯст пайдо мешаванд, ки дар он ҳуҷайраҳо ба воя мерасанд, нусхаи нави ҳамаи генҳои онҳоро эҷод мекунанд ва сипас дубора ба ду тақсим мешаванд, то пайваста ҳуҷайраҳои нави ивазкунандаи пӯстро эҷод кунанд.
Ҳуҷайраҳое, ки тавассути терапияи ген ба онҳо генҳои нав гузошта шудаанд, табиатан мемиранд ва бо ҳуҷайраҳои нав иваз мешаванд, бинобар ин, табобати ген бояд такрор карда шавад. Генҳои нав танҳо ба ҳуҷайраҳои нав нусхабардорӣ карда мешаванд, агар он як қисми хромосомаҳои мо гардад. Инро ҳамгироӣ меноманд.
Хромосомаҳо қисмҳои дарози ДНК мебошанд, ки дар дохили ҳуҷайраҳои мо дафн шудаанд ва ҳар як гени мо як ҷузъи яке аз ин хромосомаҳо мебошад. Агар мо дар бораи ҳар як ген ҳамчун "рецепт" барои сохтани яке аз сафедаҳо, ки бадани мо аз он сохта шудааст, фикр кунем, ҳар як хромосома ба як китоби рецептҳо монанд аст. Часпондани рецепти нав ба яке аз китобҳои дорухат маънои онро дорад, ки он нусхабардорӣ мешавад.
Баъзе терапевтҳои генӣ гени навро ба хромосома муттаҳид мекунанд ва баъзеҳо не. Ин метавонад тағир диҳад, ки чӣ қадар давомнокии табобат барои назорат кардани аломатҳо кор мекунад.
Агар як гени нав муттаҳид карда шавад, муҳим аст, ки он ба ягон генҳои дигар халал нарасонад ва онҳоро аз кор боздорад. Тасаввур кунед, ки дорухатҳои навро ба як қисми дигар дорухат часпонед. Тадқиқотчиён бояд боварӣ ҳосил кунанд, ки терапияи генӣ дар ягон генҳои мавҷуда хатогиҳоро ба вуҷуд намеорад.
Таҳрири ген
Таҳрири ген як намуди терапияи генист, ки ба усулҳои табиии пайдоиши бактерияҳо барои муҳофизат аз вирусҳо асос ёфтааст. Шумо метавонед дар бораи он муфассалтар хонед Ин ҷо.
Ба ҷои он ки як рецепти нави генетикии коркунанда ба ҳуҷайраҳо интиқол дода шавад, то онҳо протеини гумшударо созанд, таҳрири ген як роҳи ислоҳи гени мавҷуда ва шикаста барои ислоҳи рецепти шахсии шахс аст.
Муҳим он аст, ки раванд дар ҷои дигаре тағирот ворид накунад, ки метавонад ба генҳои дигар хатогиҳои нав ворид кунад. Инчунин муҳим аст, ки ҳеҷ гуна тағирот дар ҳуҷайраҳои тухм ё сперма ворид карда нашавад, ки маънои онро дорад, ки кӯдак бо тағироти генетикӣ таваллуд шудааст, ки онҳо ба онҳо розӣ нашудаанд.
Таҳрири ген ҳамчун як анҷом дода мешавад ранд (берун аз бадан) терапияи ген, на як дар вирус (дар дохили бадан) табобат. Ҳуҷайраҳои бунёдии шахсро метавон ҷамъоварӣ кард, хатогиҳои генетикиро ислоҳ карда, ба онҳо баргардонанд.
Ин видео як намуди таҳрири генро бо истифода аз системаи CRISPR/Cas9 шарҳ медиҳад:
Терапияи ҳуҷайра
Баъзе табобатҳои эҳтимолии EB ба ҳуҷайраҳои бунёдӣ асос ёфтаанд. Инҳо як намуди мушаххаси ҳуҷайра мебошанд, ки метавонанд худро ба дигар намудҳои ҳуҷайра табдил диҳанд. Табобатҳои терапияи ҳуҷайра метавонанд ҳуҷайраҳои бунёдии шахсе, ки EB надоранд, ба ҷараёни хуни ягон нафари дорои EB ҷойгир карда шаванд. Ин ҳуҷайраҳо метавонанд ба пӯст ва дигар қисмҳои бадан, ки аз EB зарардидаанд, сафар кунанд ва ҳуҷайраҳое шаванд, ки метавонанд протеини гумшударо ба вуҷуд оранд, ки нишонаҳои EB-ро ба вуҷуд оранд. Ин метавонад як роҳи табобати нишонаҳои EB дар тамоми бадан бошад.
Ҳуҷайраҳои бунёдӣ аксар вақт аз мағзи устухон гирифта мешаванд, аммо метавонанд аз дигар қисмҳои бадани донор пайдо шаванд.x
Баъзе маълумот дар бораи ҳуҷайраҳои бунёдӣ дар ин видео ҷамъбаст шудааст:
Ҳуҷайраҳои стромалии мезенхималӣ (MSCs) як намуди ҳуҷайра мебошанд, ки хосиятҳои шабеҳ ба ҳуҷайраҳои бунёдӣ доранд, ки дар EB озмоиш карда мешаванд.
Терапияи доруҳо
Табобати маводи мухаддир он аст, ки нишонаҳо бо моддаҳое муносибат мекунанд, ки ба кори бадани мо фаъолона таъсир мерасонанд. Онҳо метавонанд дар як доруе, ки мо фурӯ мебарем, сӯзандору ба пӯст ё мушакҳо, интиқол тавассути сӯзан ба ҷараёни хун ё крем, спрей, гел ё қатраи чашм.
EB бемории илтиҳобӣ аст ва табибон дарки хуб доранд, ки илтиҳоб дар бадани мо чӣ гуна рух медиҳад. Ин маънои онро дорад, ки онҳо метавонанд доруҳоеро интихоб кунанд, ки илтиҳобро дар дигар шароитҳо коҳиш медиҳанд аз нав таъин кардан барои EB.
Дарди захмҳои МБ-ро бо доруҳои дардовар ё доруҳои таскинбахш табобат кардан мумкин аст.
Ин видео мефаҳмонад, ки чӣ гуна доруҳо дар дохили бадани мо кор карда метавонанд:
Терапияи протеин
Терапияи протеин иваз кардани сафедаеро дар бар мегирад, ки дар одамони гирифтори EB аз сабаби тағирёбии генетикӣ дар рецепти рамзгузории он мавҷуд нест.
Ба ҷои иваз кардани рецепти генетикии сафедаи пӯст (терапияи ген), терапияи протеин мекӯшад, ки сафедаи гумшудаи "ингредиент" -ро ба пӯст, ки дуруст кор намекунад, илова кунад. Ин як каме ба он монанд аст, ки ба ҷои иваз кардани рецепти пирожни шикаста, пас аз он ки аз танӯр берун шуд, пур кардан ба пироги худ илова кунед. Тадқиқотчиён бояд фаҳманд, ки чӣ тавр сафеда ба он ҷое, ки лозим аст, дастрас карда шавад. Ин метавонад бо сӯзандору тавассути хун бошад, ки онро дар атрофи бадан ё бевосита ба чашмҳо ё захмҳо интиқол медиҳад, ки пӯст ҳамчун монеа амал намекунад.
Протеинро, ки барои табобати протеин лозим аст, метавон дар иншооти лабораторӣ истеҳсол кард, ки дар он бактерияҳо ё ҳуҷайраҳои хамиртуруши дорои рецепти генетикии дуруст парвариш карда мешаванд ва ҳамчун корхонаҳои хурди сафеда истифода мешаванд. Ин технология метавонад ба таври муассир миқдори зиёди протеини инсонро эҷод кунад. Масалан, инсулини инсон бо ин роҳ барои табобати мунтазами одамони гирифтори диабет истеҳсол мешавад.